免费招募法布雷病患者 -新型GCS抑制剂AL01211胶囊

AceLink Therapeutics公司研发的专利新药AL01211，是一款具有划时代意义的GCS抑制剂，它以卓越的效力，达到了令人瞩目的个位数纳摩尔半抑制浓度IC50，并展现出无与伦比的高选择性及其他支持每日一次口服的药物特性。作为一款针对法布雷病的新型疗法，AL01211为患者提供了一种便捷的临床急需的口服小分子疗法，解决了频繁静脉输液的困扰，以及酶替代疗法存在的多重问题。

近日，AceLink一家致力于开发遗传性疾病创新疗法的生物制药公司，欣然宣布其旗下产品AL01211已荣获美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认证（ODD）资格，为法布雷病患者带来一线生机。

AceLink公司的首席医疗官Marvin Garovoy博士强调：“AL01211获得FDA的孤儿药认证，充分证明了它是一种具有潜力的治疗药物，能够改善法布雷病患者的生活质量。作为一种新颖的、每日只需口服一次的GCS抑制剂，AL01211的独特之处在于其高效力和不通过血脑屏障的特性，能够更有效地治疗法布雷病影响的外周器官。”

目前，针对法布雷病的临床项目正在火热招募中。以下是患者关心的入组条件及权益等信息：

用药方案：试验组将采用AL01211胶囊进行治疗。

简要入选标准：年龄在18-60岁之间（含临界值）的经典型法布雷病男性受试者，且既往未接受过任何法布雷病相关治疗。

受试者获益：

1. 免费体检；

2. 完成所有访视可获得约7400元的补助，若选择肾活检则最高补助可达11400元；

3. 免费接受药物治疗；

4. 享有知名三甲医院的全程专家团队跟踪服务。

报名资料：疑似法布雷病患者（有家族史）或已确诊的患者，可联系邹助理进行报名。

值得注意的是，《一项在既往未接受过任何法布雷病相关治疗的经典型法布雷病男性受试者中评估AL01211的安全性、药效学、药代动力学和有效性的II期、开放性研究》已在全国多中心展开。这一研究为法布雷病患者带来了希望之光，标志着AL01211在临床研究方面取得了重大进展。