助力罕见病防治与保障 他们这样说

2021中国罕见病大会线下会场

2021年12月18日，由国家卫生健康委员会、中国红十字会总会指导，中国罕见病联盟、中国红十字基金会、中国医药创新促进会、中国医院协会主办，北京协和医院、全国罕见病诊疗协作网办公室协办的“2021年中国罕见病大会”在北京召开。国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局、国家医疗保障局、工业和信息化部、中国红十字会总会等有关负责人、罕见病领域知名专家学者与罕见病患者代表等齐聚一堂，与会代表以罕见病患者为中心，紧紧围绕罕见病诊疗和保障等重点内容展开研讨，为推动罕见病防治事业发展、推进健康中国建设提供新动能、注入新动力。来自会场的声音更是给广大罕见病患者和家庭吃下了一颗“定心丸”。

全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长陈竺为本次大会送来寄语。他指出，党的十八大以来，罕见病这一特殊领域日益受到国家和社会各方的关注。国家各相关部门通力合作，探索出破解罕见病防治难题的"中国模式"，共同推进罕见病防治与保障事业迈上了新的台阶。中国红十字会充分发挥党和政府在人道领域的助手和联系群众的桥梁纽带作用，开展了一系列罕见病患者救助行动，忠实履行保护人的生命与健康的红十字运动宗旨。他皮肤病网希望包括医药专家、爱心企业、媒体工作者在内的各界朋友一如既往地关心、支持罕见病防治工作，共同携手推进健康中国建设。

全国人大教科文卫委员会副主任委员、中国医院协会会长刘谦在致辞中表示，罕见病是一种特殊的病症，给患者和家庭带来巨大的经济负担，对贫困家庭来说更是灾难性的打击，有效防控罕见病是建设健康中国的一个重要组成部分，也是我们打赢脱贫攻坚战的一个难点。

共和国勋章获得者、中国工程院院士、国家罕见病诊疗与保障专家委员会顾问钟南山在致辞中表示，我国对罕见病方面的研究将会对国际上、对这个领域的防治工作会做出新的贡献。

国家药品监督管理局副局长陈时飞在致辞中表示，国家药品监督管理局不断优化审评审批程序，加快罕见病新药上市速度。未来，将持续会同国家卫生健康委员会等相关部门持续深化改革，鼓励创新，加强部门联动，鼓励支持罕见病治疗药品研发，提高罕见病治疗药品供应保障能力。

国家医疗保障局副局长李滔在致辞中表示，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。同时，通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格，今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。但我们同时也应看到，目前基本医保定位仍是保基本，必须坚持尽力而为，量力而行。下一步国家医疗保障局将会同各方一道，共同采取一系列措施，不断推动罕见病患者用药的保障工作。

工业和信息化部副部长王江平在致辞中表示，工业和信息化部作为医药行业产业化主管部门，密切关注罕见病患者用药需求，将罕见病药物产业化项目纳入工程攻关重点任务，推动建立罕见病药物研发平台。下一步，工业和信息化部将继续坚持深化改革，加强联动协同，持续鼓励创新，一如既往全力支持罕见病防治与保障工作。

国家卫生健康委员会副主任李斌在致辞中表示，国家卫生健康委员会制定了一系列政策措施，会同相关部门推动罕见病防治工作迈上新台阶。做好罕见病防治工作对保障公民健康权，提高全民健康水平建设健康中国具有重大的意义。要以对人民健康高度负责的态度，继续加强罕见病防治工作。

大会由中国罕见病联盟执行理事长李林康主持。在大会开幕式上，北京协和医院党委书记吴沛新代表主办单位现场致辞。

在开幕式后的主题报告环节，中国工程院院士、哈尔滨医科大学校长张学，中国科学院院士陈凯先，北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长张抒扬分别就“砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病的故事”“生物医药创新前沿、我国发展态势和新阶段的思考”“中国罕见病协同创新体系进展与重点攻关方向”做了精彩的主题报告。

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在第三届罕见病大会上，与会代表围绕罕见病防治与保障政策、药物创新与研发、临床诊疗、基础研究、真实世界研究和信息技术应用等主题开展研讨与交流。大会吸引了来自行政部门和海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等机构的知名专家学者与罕见病患者等万余人参与。罕见病大会旨在联合社会各界，为中国罕见病防治事业的发展，为罕见病患者病有所医，为推进社会进步，共同努力。

在大会同期，《明天会更好》MV暖心发布。中国罕见病联盟携手病友、罕见病诊疗专家共唱一曲《明天会更好》，用歌声传达美好祝福。期待更多关注、关爱罕见病群体!