海南博鳌乐城真实世界数据研究：国外新药械进入中国的新路径

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(下称乐城先行区)真实世界数据研究领域近期有两件事引起人们关注：

其一：12月18日，位于乐城先行区的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(博鳌研究型医院)开院试运行，该医院将规划建设成国家真实世界临床数据研究中心。

其二：11月29日，作为乐城先行区真实世界数据应用试点新成效，一种在化疗期间预防性给药以保护骨髓和免疫系统功能的产品——注射用曲拉西利注册上市许可申请获国家药品监督管理局受理。该药2月13日才在美国上市。在海南省多部门共同支持下，6月2日在乐城先行区开出除审批国之外的全球首张处方，并随之启动真实世界数据研究。

2019年6月，国家药监局与海南省人民政府联合启动海南临床真实世界数据应用试点工作。真实世界数据研究是什么、为什么要开展真实世界数据研究、乐城真实世界数据研究成效如何，一直广受关注。

什么是真实世界数据研究?

真实世界数据研究是乐城先行区先行先试的药品监管科学探索之一。

乐城先行区管理局副局长、海南省真实世界数据研究院副院长符祝介绍，真实世界研究，是指针对预设的临床问题，在常规的诊疗环境下收集与研究对象健康有关的数据(即真实世界数据)或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得医疗产品的使用情况及潜在获益或风险的临床证据的研究过程。临床真实世界数据反映的是实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程，数据评价结论可以更客观地反映药械的实际使用效果。

2018年，国务院赋予海南省全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品(不含疫苗)的审批权，允许在乐城先行区使用国内尚未注册、但已在欧、美、日等发达地区上市的创新药械产品。截至今年12月17日，乐城先行区共获批引进特许药械197种。在满足国内患者就医用药的同时，也产生了珍贵的临床真实世界数据。

在国家药监局及海南省政府相关部门的支持与指导下，乐城先行区率先开展临床真实世界数据应用试点工作，探索将这些数据转化为真实世界证据，用于产品在中国注册审批的方法和途径，为国家药品医疗器械审评审批制度改革、提速全球创新产品在中国临床使用的可及性提供新途径、新方式。

为何要开展真实世界数据研究?

真实世界研究与传统的随机对照临床试验有何不同?符祝说，传统的随机对照临床试验是一种采用随机化分组方法并选择合适对照设计的临床试验，就像利用人工池塘养鱼，不仅挑鱼，也挑池塘。这种模拟环境存在诸多不足，如针对罕见病药物及儿科用药的患者招募困难、实验结果外推受限、实验成本往往高昂等。而真实世界研究通过真实临床环境采集数据，较模拟环境更能全面反映药物的客观疗效。

乐城真实世界数据研究成效如何?

2020年3月26日，在完成真实世界临床数据采集、分析、审评等工作后，跨国药企艾尔建公司的青光眼引流管产品通过国家药监局审批在国内上市，总历时不到5个月。而单纯通过传统临床试验，国际先进药械产品至少需要2-3年的时间才能进入国内市场。

艾尔建的青光眼引流管产品是中国首个使用真实世界数据辅助临床评价获批上市的医疗药械。2020年11月，国家药品监督管理局药品医疗器械监管科学研究基地在乐城先行区揭牌。2021年2月，全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室落户乐城。

符祝说，目前，共有2批药品、2批器械共22个品种进入乐城先行区试点，已有3款药械产品利用乐城真实数据获批上市。

临床真实世界数据应用试点也受到国际药械厂商的关注。乐城先行区管理局介绍，截至目前，世界排名前30强的药械企业近五分之四和乐城先行区已建立紧密型合作关系。今年1-10月，有38家国际企业97个医疗器械申请真实世界应用试点，是去年全年量的2倍。有23家国际企业48个药品申请真实世界应用试点，是去年全年量的7倍。园区特许药械使用患者截至11月为8337人次，同比增长454%。

符祝说，皮肤病网希望通过用好乐城先行区的特殊政策，加快引进更多国际先进药品与医疗器械，通过国家药监局赋予海南乐城的药械监管科学研究基地平台，聚集政产学研临等各界力量，共同推动真实世界研究，助力国家医疗器械审评审批制度改革加快产品上市，让更多国人尽快用上国际先进水准的药品及医疗器械。