罕见病唯一药物将退出中国

截至2025年3月，中国罕见病药物市场掀起波澜，针对黏多糖贮积症IVA型患者的全球唯一特效药“唯铭赞”（Vimizim）正式宣告退出中国市场。以下是关于此事件的详细：

一、退市背景与进展

经过长时间的市场考量，药企百傲万里制药作出了艰难决定不再对“唯铭赞”的进口药品注册证（IDL）进行续期。该证书于2024年5月到期，目前，国内库存的药物已近乎消耗殆尽，患者面临断药的危机。这款特效药在全球独一无二，针对黏多糖贮积症IVA型患者，国内患者数量大约百余人，当前尚无其他替代药物。

二、退市原因分析

这一决定的背后，隐藏着深层次的商业与政策考量。该药单价高达7500元/支，且患者群体规模极小，导致企业难以通过销售来覆盖成本。尽管“唯铭赞”曾受益于罕见病药物绿色通道政策快速获批，但集采降价压力与医保支付机制未能充分满足超罕见病药物的特殊需求，这也加剧了供应中断的风险。

三、当前患者困境

退市消息传出后，患者们陷入了前所未有的困境。此前，部分家庭在2023年后已无法获得赠药，完全依赖自费购买药物。如今，“唯铭赞”的退出，意味着他们彻底陷入了无药可用的境地。黏多糖贮积症IVA型患者需要长期用药以延缓器官损伤，断药将导致病情迅速恶化，这对患者们来说无疑是巨大的打击。

四、未来应对方向

面对这一困境，患者们急需寻找解决方案。目前，尚无国产替代药物进入临床阶段。患者组织正在积极寻求通过临时进口、慈善供药等途径解决短期用药需求。他们也在呼吁国内药企加速仿制或研发，以满足这一罕见病群体的需求。未来，如何平衡商业利益与罕见病患者的用药需求，将成为各方需要共同面对的挑战。

社会各方也应关注到这一事件背后的更深层次问题罕见病药物的研发与供应问题。应该鼓励和支持更多的国内药企投入到罕见病药物的研发中，提高药物的可及性，为罕见病患者提供更多治疗选择。政策制定者也需要针对罕见病药物的特殊性，制定更加精准的政策，以保障患者的用药权益。