黏多糖贮积症Ⅱ型的西医治疗方法

关于粘多糖储积症II型的现状，目前尚无确切有效的治疗方法。尽管过去的试验性治疗种类繁多，但效果并不显著。糖皮质激素在实验环境下能够抑制黏多糖的合成，对于患者而言，每日服用剂量为2mg/kg的泼尼松并未显示出任何临床治疗效应。尽管有研究表明，在培养基中添加大量维生素A至MPSI-H和Ⅱ成纤维细胞时，患者的异染性特征得以消失，但这仍属于实验室研究的范畴，尚未在人体治疗中取得确切效果。尽管有给患者口服维生素A的方案，剂量高达每日一到十次万单位，持续一个月至数月，虽然尿液中的粘多糖排出量有所增加，但相对于体内沉积的粘多糖量来说仍微不足道。甲状腺素和生长激素的应用也未显示出任何治疗效果。关于新鲜血浆输入的治疗方法，尽管一些文献报道称有临床改善的迹象，但这种改善是暂时的且仍存在争议。至于其他治疗方法如特定的酶替代治疗和基因治疗则展现出了一定的希望，它们有望改善患者的临床表现和生存质量。目前尚缺乏标准的治愈方法，因此对症治疗仍然是主流手段。粘多糖储积症II型的治疗仍处在不断探索和研究阶段，需要更多的研究和临床试验来找到有效的治疗方法。