中国国家药品监督管理局批准百泽安(R)用于局部晚期或转移性非小

中国北京和美国麻省剑桥2022年1月6日 -- 百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。公司于今日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®(替雷利珠单抗注射液)用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的二线或三线治疗。2021年3月，NMPA受理了该项新适应症上市申请(sBLA)。

百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“此次百泽安®的获批，印证了我们为患者持续带去创新且具有影响力的治疗药物的承诺。随着百泽安®在中国获得六项适应症的批准，众多患者将有望从这项创新药物中获益。在中国，我们立足于科学的商业化团队已接近3000人，他们正努力将百泽安®带给更多可能受益于这一重要免疫疗法的患者。伴随我们与诺华战略合作的不断深入，我们期待持续提升百泽安®在全球范围内的药物可及性，并进一步探索其治疗潜力。”

百济神州实体瘤首席医学官贲勇医学博士表示：“这是百泽安®在中国获得的第三项肺癌适应症批准，也是百泽安®取得的又一重要里程碑，标志着百泽安®既可用于NSCLC的一线治疗，也可用于二线或三线治疗。此次获批是基于一项全球性临床试验RATIONALE 303的积极结果，将使得百泽安®成为中国患者的重要治疗选择。百泽安®拥有广泛的全球临床开发项目，包括13项3期试验和4项关键性2期试验，正在为其有效性和安全性提供越来越多的临床证据，并在多种癌症类型中确立其治疗的影响力。”

上海市肺科医院肿瘤科主任、同济大学医学院肿瘤研究所所长、该项试验的主要研究者周彩存医学博士表示：“在这项全球3期临床试验中，百泽安®显著延长了既往经治NSCLC患者的总生存期，且耐受性良好。此次百泽安®获得NMPA批准的消息令人鼓舞，我们皮肤病网希望这项免疫治疗药物能够为NSCLC二线或三线治疗中尚未得到满足的治疗需求提供新的助力。”

百泽安®的此次获批是基于一项随机、开放性、全球性3期临床试验RATIONALE 303(NCT03358875)的临床结果，该试验旨在评估百泽安®对比多西他赛用于治疗既往接受含铂化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者的有效性和安全性。该试验共在亚洲、欧洲、美洲和大洋洲的10个国家入组了805例患者，以2：1的比例随机分配至百泽安®组或多西他赛组。

百济神州于2020年11月宣布，经独立数据监查委员会(IDMC)评估判断，该试验在计划的期中分析中达到了总生存期(OS)这一主要终点。百泽安®的总体耐受性良好，与各肿瘤类型既往报告结果中的已知安全性风险一致，未发现新的安全性警示。百济神州于2021年4月在美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了该试验的期中分析结果。

关于非小细胞肺癌

肺癌是全球第二常见的癌症类型，也是癌症相关死亡的主要原因[1]。非小细胞肺癌(NSCLC)病例约占肺癌病例总数的85%，确诊时通常已处于晚期[2]。ⅢB期和Ⅳ期NSCLC患者经治后的五年生存率分别为5%和2%[3]。在中国，肺癌发病率持续增长，2020年约有815,563例新发病例[4],[5]。

关于百泽安®(替雷利珠单抗注射液)

百泽安®(替雷利珠单抗注射液)是一款人源化IgG4抗程序性死亡受体-1(PD-1)单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。百泽安®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。

中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准百泽安®用于六项适应症，包括完全批准百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者、百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状NSCLC患者、百泽安®用于治疗既往接受含铂化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者，以及附条件批准百泽安®用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者、PD-L1高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)患者，和至少经过一种全身治疗的肝细胞癌(HCC)患者。针对上述附条件获批适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。

此外，三项百泽安®的新适应症上市申请正在接受NMPA药品审评中心(CDE)的审评，包括一项用于治疗既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型(MSI-H)或错配修复缺陷型(dMMR)实体瘤患者、一项用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者和一项用于一线治疗复发或转移性鼻咽癌(NPC)患者的新适应症上市申请。

美国食品药品监督管理局(FDA)已受理百泽安®的上市许可申请用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性ESCC患者。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)，FDA对百泽安®上市申请做出决议的目标日期为2022年7月12日。

百济神州已在中国和全球范围内开展或完成了17项百泽安®的注册性临床试验，其中包括13项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。

2021年1月，百济神州与诺华达成合作协议，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

百泽安®在中国以外国家或地区尚未获批。

关于百泽安®(替雷利珠单抗注射液)的临床研发项目

百泽安®(替雷利珠单抗注射液)的临床试验包括：

替雷利珠单抗对比多西他赛用于二线或三线治疗非小细胞肺癌患者安全性有效性的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03358875)

替雷利珠单抗对比救援性化疗用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT04486391)

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03967977)

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03594747)

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03663205)

替雷利珠单抗联合含铂双药化疗用于治疗非小细胞肺癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT04379635)

替雷利珠单抗/安慰剂联合铂类药物和依托泊苷用于治疗广泛期小细胞肺癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT04005716)

替雷利珠单抗对比索拉非尼用于一线治疗肝细胞癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03412773)

替雷利珠单抗用于治疗不可切除的肝细胞癌经治患者的2期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03419897)

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮膀胱癌患者的2期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT04004221)

替雷利珠单抗对比化疗用于二线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03430843)

替雷利珠单抗联合化疗用于一线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03783442)

替雷利珠单抗对比安慰剂联合同步放化疗用于治疗局限性食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03957590)

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗胃癌的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03777657)

替雷利珠单抗用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的2期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03209973)

替雷利珠单抗用于治疗MSI-H/dMMR实体瘤患者的2期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03736889)

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗鼻咽癌患者的3期临床试验(clinicaltrials.gov登记号：NCT03924986)

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2,750人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项正在进行或已经计划的临床研究(其中70多项临床研究正在进行中)，已招募患者和健康受试者超过14,000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球超过45个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®(BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市)、百泽安®(可有效避免Fcγ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市)以及百汇泽®(PARP抑制剂，已在中国获批上市)。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®(替雷利珠单抗注射液)的权利。自2021年2月合作协议生效以来，两家公司已经达成了合作的关键目标，包括在中国境外提交了第一个替雷利珠单抗的新药上市申请(BLA)，即替雷利珠单抗用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理了该新药上市申请。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2022年7月12日。此外，双方还在密切合作，开展上市准备活动，并按计划准备替雷利珠单抗的其他BLA递交、探索替雷利珠单抗与各自旗下产品组合和管线的联合疗法。基于双方当前合作进展以及为更多患者带来创新疗法的共同承诺，双方达成了一项新协议，以合作开发、生产和商业化百济神州的TIGIT抑制剂ociperlimab。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支约8,000人的团队。