驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液(CT120)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT120优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中(登记号ChiCTR2000038641)，4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：“CT120是全球第一款全人源双靶点CAR-T细胞治疗产品，FDA授予CT120‘孤儿药’称号，是FDA对于这款产品的肯定和期待。目前，CT120已经在中国获得B-NHL和B-ALL两项IND批件，正在中国进行的治疗B-NHL的注册临床试验进展顺利，驯鹿将加快这一创新产品在中美两地的开发进程，期待这款创新产品早日上市，挽救更多患者的生命!”

关于FDA孤儿药资格认定

孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。1983年美国颁布《孤儿药法案》(Orphan Drug Act, ODA)，规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。

关于ALL

急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)是一种快速进展的恶性血液及骨髓性肿瘤，是白血病的一种，在成人与儿童中均有发病。根据美国国家癌症研究所SEER网站披露的数据，ALL年发病率为1.8/10万，死亡率0.4/10万，五年生存率69.9%，据此预计2021年美国ALL患病人数约11万5千人。根据弗若斯沙利文报告，中国的白血病患者五年生存率仅有25.4%，显著低于美国。中国ALL新发病人数2020年为12,800例，患病人数2020年达143,900例，预计2025年将增长至150,300例。

关于CT120

CT120为一款靶向CD19和CD22的全人源双靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液，该产品的CAR分子胞外结构域包含能特异性结合CD19和CD22的全人源scFv抗体序列，通过识别表达CD19和/或CD22的肿瘤细胞，能减少靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸;采用全人源化设计，免疫原性低，可降低抗ADA产生的风险、改善CAR-T细胞的体内长期存续能力。同时，该产品的胞内结构域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信号，与CD28相比可降低神经毒性风险，并进一步提升CAR-T细胞的长期存续，增强长期疗效。该产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后，通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞，同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增，可持续发挥抗肿瘤作用。

关于驯鹿医疗

驯鹿医疗是一家专注于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司。公司成立于2017年，已组建了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的国际化管理团队。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的产品CT103A(全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液)已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”品种;公司自主研发的创新产品CT120(全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液)已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)。

凭借强执行力的管理团队、丰富的产品管线、独特的创新研发与商业模式，驯鹿医疗有志于成为业界有影响力的创新药企，将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的皮肤病网希望。