为健康中国注入创新动力

疫情虽摧毁了我们的健康堡垒，但同时也催生了创新的繁荣景象。在这轮全球性的传染病挑战中，人类已经意识到创新的力量和价值。中国更是在健康科技领域取得显著成果，积极回应这场突发疫情的严峻考验。在多重力量的助推下，中国的健康产业蓬勃发展，创新的氛围越发浓厚。为此，我们有必要深入了解一下这场变革背后的驱动力和推动者。

面对新冠病毒的威胁，中国医学科学院北京协和医学院卫生健康管理政策学院的执行院长刘远立教授向我们阐述了未来战胜疫情的关键所在科学技术。刘教授强调，药物创新研发是健康中国战略的重要组成部分，不仅对提高疾病防治水平、改善人民生活质量至关重要，而且对中国健康产业的进一步发展具有举足轻重的推动作用。药物创新不仅关乎个体的健康福祉，更是国家发展的战略需求。

新冠疫情的爆发，就像一场突如其来的检查，揭示了全球公共卫生体系的脆弱性。这场危机同时也催生了一个全新的健康格局新药正在成为这一格局的核心力量。尤其在中国，新药研发正在重塑我们对健康的认知和管理方式。癌症治疗领域的进步就是一个很好的例子。随着新靶向药物的迅速上市和中国肿瘤临床医疗水平的不断提升，癌症死亡率显著下降。新的药物和治疗手段不仅提高了中晚期癌症患者的生存质量，甚至让部分晚期患者看到了病情缓解甚至治愈的希望。通过引入先进的影像及体外诊断技术，如肝癌特异性显影剂和人工智能辅助乳腺超声诊断等，极大地提高了癌症早筛的准确度。这些都是医药领域创新的杰出成果，为病患带来了实实在在的福音。

除了癌症治疗领域，创新药在慢性病和传染病治疗中也发挥了重要作用。以丙肝为例，新型抗病物的研发和应用使得这一传染性疾病的治疗效果显著提升。这些医药领域的创新不仅提升了患者的生活质量，延长了他们的寿命，还对整个卫生系统和社会产生了多重积极影响。例如，一些新疗法有效阻止了疾病的蔓延，起到了疾病预防的作用；相比传统治疗方式，许多新疗法还能显著降低医疗支出和与疾病相关的间接支出，具有很高的经济价值。

随着国内医疗水平和医药研发的快速发展，居民的健康水平得到了显著提升。与此公共卫生、医疗、医保和药品领域的协同进步共同构成了健康中国的战略框架。在这个框架下，医药创新的成果不仅仅体现在治病救人上，更是为疫情防控提供了强有力的支撑。随着基本公共卫生服务的均等化水平不断提高，人们更容易获得高质量的医疗服务。这些都为中国的疫情防控战取得阶段性的胜利提供了坚实的支撑。

患病不应成为生命的阻碍，而治疗新药的遥不可及更是给罕见病患者带来了无尽的困扰。在时间的见证下，中国正逐步打破这一困境。就在确诊仅一年后的2020年6月，中国首个针对法布雷病的药物“法布赞”在国内闪亮登场，并在全国多个城市开始了供应之旅。这其中，就包括王昊生活的繁华都市上海。

近年来，国家政策的春风为罕见病治疗领域带来了生机。一系列利好政策的出台，使得许多如王昊一样的罕见病患者在新药中重获新生。国家药品监督管理局的审评机制改革，使得罕见病治疗药品的审批时间大大缩短，这是像“法布赞”这样的新药能够迅速上市的重要原因之一。

不只是罕见病领域，据RDPAC统计，过去五年，中国新药市场上已有200种新药亮相，其中肿瘤、心血管系统和消化/代谢等领域尤为突出。跨国药企也为中国市场带来了156个创新品种，占比高达80%。这些新药的涌入，极大地改变了国内患者的生存状态，让一些曾经的绝症转变为可治疗的慢性病，甚至带来治愈的希望。

尽管国内针对临床急需的境外新药入境审评审批在加速推进，但仍有企业面临重重顾虑。病痛挑战基金会创始人王奕鸥向《环球》杂志记者透露了其中的问题：市场动力不足和知识产权保护顾虑是主要障碍。在罕见病领域，这些问题尤为突出。由于目标人群有限，临床试验难度大，利润难以保障，许多针对罕见病的药物研发都集中在中小企业，他们难以进入海外市场。目前，《第一批罕见病目录》中仍有近20种罕见病缺乏有效药物。患者为了获得治疗药物，甚至不得不通过“海外代购”这一途径。

创新药的价值不仅在科研层面得到认可，更在临床和社会层面展现出巨大的影响力。与西方国家相比，中国的新药可及性及使用量仍有待提高。医保作为最大的守门人，对创新药的获得性和可负担性产生深远影响。医保政策通过谈判将新药纳入医保目录并确定报销比例，直接影响患者的治疗选择。各地医保报销政策的不统一导致部分新药难以获得报销待遇，患者自付比例仍然较高。在罕见病领域尤为如此，尽管部分罕见病药物已被纳入医保目录，但仍有部分药物尚未覆盖，保障范围有限。同时缺乏国家层面的罕见病用药保障政策，患者的治疗机会仍取决于地方政策。这导致一些家庭无力承担治疗费用而放弃治疗，甚至出现因病返贫的情况。尽管如此，国家政策已在逐渐发力为药物报销扫清障碍，《RDPAC调研报告》显示已经有大量患者受益于国家谈判药品的纳入医保目录政策减轻了经济负担但仍有部分患者没有实际获益甚至负担加重需要持续关注并优化政策落实细节以保障患者权益和治疗效果的实现同时还需要加强公立医院在创新药物使用方面的力度和自由度以实现创新药的最广泛可及性同时公立医院需要更多激励方式来提高医生对新药的使用积极性并在保障质量和安全的前提下简化采购流程让新药更快地进入临床为患者服务让新药不再是遥不可及的存在让每一个需要的人都能得到及时有效的治疗共同迎接一个更加健康美好的未来。针对临床医生在创新药应用上的困境，许剑民专家表达了无奈之情。目前，医院的绩效考评体系中，“药占比”和“均次费用”等诊疗费用相关项目占据了重要位置，这使得肿瘤科室在年底常常成为医院的“批评”对象。由于靶向治疗药物费用高昂，显著拉高了上述费用指标，临床医生有时不得不减少此类药物的使用。

为了真正打通新药及罕见病药物的可及性，受访专家提出了一系列保障措施。医院端需要提高医生对创新药的认知和使用率，深化医药卫生体制改革。国务院提出的加强三级公立医院绩效考核工作的意见，强调合理用药的重要性，这无疑是推动创新药使用的积极信号。

李立明教授强调，要真正降低国内医药负担，必须营造更好的药品研发环境。鼓励国内药企积极开展药物研发是重中之重。只有通过研发出具有中国自主知识产权的新药，才能避免支付国外药企的高额知识产权费和药物费用。

王奕鸥也指出了罕见病孤儿药的问题。由于缺少本土竞争，进口孤儿药价格居高不下，阻碍了部分患者的药物可及性。对此，他建议借鉴国外的《孤儿药法案》及相关政策，对国内企业创新予以支持，包括提供资金支持、税费减免等措施。

刘远立则认为，国家在新药审批制度上已经取得长足进步，但在医保覆盖上仍有改进空间。他提出了福利经济学的原理，主张主管部门不应搞“一刀切”，而是可以考虑通过差别收费的方式实现不同支付能力患者之间的“交叉补贴”，并大力支持商业医疗保险的发展，特别是以覆盖创新药为差异化发展战略的商业医疗保险计划。

保障创新药真正惠及患者是一项系统工程，需要构建多方位的保障体系。除了提高医生认知和使用率、改善药品研发环境外，还需要在医保政策、罕见病药品立法等方面做出更多努力。只有这样，才能真正打通新药及罕见病药物的“最后一公里”，让更多患者受益。