我国学者发现红斑狼疮治疗新靶点

北京协和医院风湿免疫科张教授团队突破红斑狼疮治疗瓶颈

在医学领域，一项由国际知名学者张教授率领的北京协和医院风湿免疫科研究团队取得了重大突破。他们深入研究了PTEN蛋白在系统性红斑狼疮中的致病机制，并发现通过调控miR-7可有效纠正PTEN缺陷，从而恢复系统性红斑狼疮患者B细胞的表达和功能。这一重要研究成果以封面文章的形式，发表在《科学转化医学》杂志7月23日的刊印上。

系统性红斑狼疮，作为一种多发生于育龄期妇女的自身免疫性疾病，其根本原因是B细胞的异常增殖，产生大量自身抗体。尽管近10年的医疗技术不断进步，患者的10年至15年生存率仍达到80%，当前主要依赖激素和免疫抑制剂进行治疗，而国际上仅有一种针对特定靶点的药物获得临床使用许可。

研究团队深入挖掘了系统性红斑狼疮患者外周血中的B细胞，发现了多个微核糖核酸（miRNA），特别是miR-7在PTEN蛋白生成过程中的阻断作用。当miR-7异常增高时，会导致PTEN蛋白水平下降，对B细胞的免疫负调控作用减弱，引发B细胞的异常活跃，导致增殖过多、凋亡减少，进而产生大量自身抗体。

进一步实验证实，PTEN蛋白在miR-7与B细胞之间扮演着“桥梁”的角色。人为干预下，当PTEN被敲低，miR-7对B细胞的调控作用会失效。这一发现证实了通过调控miR-7和PTEN，可以纠正免疫异常，恢复免疫功能。

《科学转化医学》杂志主编对此研究给予高度评价，称其为“支持miR-7和PTEN作为系统性红斑狼疮的治疗靶点”。张团队的这一发现对于揭示系统性红斑狼疮的发病机制和治疗具有至关重要的作用。不仅如此，这一新靶点的发现还为红斑狼疮的治疗提供了新的方向。

目前，张教授团队正在开展狼疮小鼠的动物实验，通过干预体内miR-7的表达，进一步其在治疗中的作用。期待这一研究能为红斑狼疮患者带来更为有效的治疗方法。